抗てんかん剤ペランパネルについて日本を含むアジアの難治性部分てんかん患者における臨床第Ⅲ相試験結果を発表第49回日本てんかん学会学術会議にて口頭発表

エーザイ株式会社（本社：東京都、代表執行役CEO：内藤晴夫）は、このたび、自社創製の抗てんかん剤ペランパネル水和物（一般名、以下ペランパネル、海外製品名「Fycompa®」）について、日本を含むアジアでの難治性部分てんかんに対する臨床第Ⅲ相試験結果（335試験）において、プラセボに比較して、有意に高い発作頻度抑制効果を示したことを、第49回日本てんかん学会学術会議（10月30日∼31日、長崎）において口頭発表しましたので、お知らせします。

本臨床試験結果等をもとに、ペランパネルについて、2015年7月に日本において、てんかんの部分発作および強直間代発作に対する併用療法の適応で、新薬承認申請を行なっています。

335試験は、日本を含むアジアでの難治性の部分発作を有する12歳以上のてんかん患者様710名を対象とした、他剤併用時におけるペランパネルの有効性および安全性を評価する臨床第Ⅲ相試験です。本試験では、1∼3種類の抗てんかん剤による治療を受けている対象患者様が、ペランパネル群（4、8、12mg）あるいはプラセボ群のいずれかに無作為割付されました。

本試験の結果、主要評価項目である発作頻度変化率（投与後28日間あたりの発作回数の投薬前からの変化の割合）は、プラセボ群では-10.8％、ペランパネル群（4、8、12mg）では、それぞれ-17.3％、-29.0％、-38.0％となり、ペランパネル8mgおよび12mg群は、プラセボ投与群との比較で統計学的に有意な発作減少を示しました（p=0.0003 および p<0.0001）。

また、副次評価項目である二次性全般化発作の発作頻度変化率はプラセボ群では-12.1％、ペランパネル群（4mg、8mg、12mg）ではそれぞれ、-17.9％、-45.0％、-52.5％となり、ペランパネル投与は、二次性全般化発作においても用量依存的に発作頻度を減少させ、特に12mg群では、50％以上の発作頻度の減少を示しました。

ペランパネル群で確認された主な有害事象（発生頻度10％以上）は、浮動性めまい、傾眠、鼻咽頭炎でした。

なお、本学会では、国際共同治験として実施した、全般てんかん患者様の強直間代発作（PGTC）に対する332試験¹のアジア太平洋地域（日本、中国、韓国、インド、オーストラリア）の部分集団の解析結果についても発表しました。332試験は、PGTC発作を有する12歳以上の患者様164名を対象とした、他剤併用時におけるペランパネルの有効性、安全性を評価する臨床第Ⅲ相試験であり、主要評価項目の発作頻度変化率および副次評価項目である発作頻度50％減少達成率において、プラセボに対して統計学的に有意な改善を示しました。部分解析の結果、アジア太平洋地域の患者様（42名）における発作頻度変化率、発作頻度50％減少達成率は、いずれも既に発表済の全体結果と同様であり、有害事象についても大きな地域差はありませんでした。

ペランパネルは、自社創製のファースト・イン・クラスの抗てんかん剤です。てんかん発作は、神経伝達物質であるグルタミン酸により誘発されることが報告されており、本剤は、シナプス後AMPA受容体のグルタミン酸による活性化を阻害し、神経の過興奮を抑制する高選択的、非競合AMPA受容体拮抗剤です。本剤は、12歳以上のてんかん患者様の部分発作（二次性全般化発作を含む）に対する併用療法を適応として、欧米の他、マレーシア、タイ、フィリピン、韓国などアジア諸国を含めた45カ国以上で承認を取得し、25カ国以上で「Fycompa」の製品名で販売されています。さらに、12歳以上のPGTC発作に対する併用療法について、2015年6月に米国および欧州で適応拡大の承認を取得しています。

当社は、てんかん領域を重点疾患領域と位置づけ、ペランパネルをはじめ、本領域に豊富な製品ラインナップを有しており、複数の治療オプションを提供することで、てんかん患者様とそのご家族の多様なニーズの充足とベネフィット向上に引き続き貢献してまいります。

以上