臨床試験について | 研究開発 | エーザイ株式会社

臨床試験・治験とは

新しい薬が厚生労働省の承認を得て、広く一般の患者様に使われるようになるには、その薬の効果と安全性を確認することが必要です。そのためには、一般的に以下のように開発の最終段階で多くの方々に使用していただき、その効果と安全性を詳しく調べます。

• 新しい薬となる物質（薬の候補）の発見
• 非臨床試験（動物試験）

動物や細胞を使って、「新しい薬の候補」の性質、効果、安全性（毒性・発がん性）等を調べます。
臨床試験・治験
- 第Ⅰ相試験
  
  少数の健康な人に参加いただき「新しい薬の候補」の安全性やその体の中での動きを検討する試験です。
  - ※
    
    患者様にご協力いただく場合もあります
- 第Ⅱ相試験
  
  少数の患者様に参加いただき「新しい薬の候補」の安全性と有効性（効果）を検討する試験です。また、その適切な使い方・使用量を決定するための試験でもあります。
- 第Ⅲ相試験
  
  より多くの患者様に参加いただき、それまでに得られた「新しい薬の候補」の有効性をさらに確認するための試験です。既存の薬などとの比較、あるいは長期間の投与による安全性についての確認が行われます。
厚生労働省による審査と承認
販売

このように人での効果や安全性について調べる試験を「臨床試験」といいます。このうち厚生労働省から薬として承認を受けるために行う臨床試験のことを「治験」といい、治験に使用する開発中の薬を「治験薬」といいます。治験は、新しい医薬品の研究・開発には必要不可欠であり、参加される方の権利と安全を守るために十分な策を講じた上で、実施されてきました。現在販売されている薬は、多くの方々に参加いただいた治験によって効果や安全性が確認され、厚生労働省で審査を受けて販売の承認が与えられたものです。

治験は国の定めたルールに則って行われます

治験を行う場合、製薬会社、医療機関、医師は、「医薬品、医療機器等の品質、有効性及び安全性の確保等に関する法律（薬機法）」という薬全般に関する法律及び「医薬品の臨床試験の実施の基準に関する省令（GCP：Good Clinical Practice）」という規則を遵守しなければなりません。GCPは、治験に参加される方の人権、安全及び福祉の保護のもとに、治験の科学的な実施と信頼性を確保するための規則です。

治験のメリット、デメリット

治験のメリットやデメリットには一般的に以下のようなものがあります。

メリット

ご自分と同じような病気で苦しむ方々の治療方法の開発に貢献できます。
治験に参加することによって新しい治療を受ける機会ができます。
治験薬を使用している間は医療費の一部は製薬会社が負担しますので、患者様の医療機関への支払いが軽減されることがあります。

デメリット

治験の方法（計画）で決められたスケジュールに従って来院していただくことになりますので、通院や検査の回数が増える事もあります。
治験によっては入院していただく場合もあります。
治験の内容や病気の種類によっては食事、運動、飲酒、喫煙などの日常生活が制限されることがあります。
製薬会社や医師も予測できない副作用が発現する可能性があります。
治験によっては薬の有効成分を含まないもの（プラセボ）を使用する場合もあります。

治験には参加条件があります

治験に参加いただくためには幾つかの条件があります。治験によって参加条件は様々ですが、主に年齢や病気の状態などによる参加条件が設けられています。そのため、治験に参加いただく前に診察や検査を行い、その結果によっては、治験に参加できないこともあります。

豆知識—薬の成分を含まないプラセボ—

治験薬と色や形は似ていながらも、有効成分は含まない薬のことです。治験では、治験薬の効果や安全性を正確に調べるために、プラセボを使用された方と治験薬を使用された方との間でデータを比較することがあります。これは、有効成分を含まないにもかかわらず、「薬を使用した」という意識から薬を使用した場合と同じような効果が出ることもあるためで、このような効果をプラセボ効果といいます。

治験に関するQ&A

きちんと説明を受けられますか？

治験の目的・方法・期間や、この治験に参加することで受ける利益や不利益などが記載された説明文書をもとに、その内容が医師や治験コーディネーター（治験を実施する医療機関において、治験の進行をサポートするスタッフ）から詳しく説明されます。この説明文書を読んで、内容をよく理解した上で治験に参加するかどうかを決めていただくことになります。わからないことや確認したいことなど、どんなことでも質問することができます。また、説明を受けたその場で決めず、説明文書を家に持ち帰ってご家族に相談してから決めることもできます。治験に参加するかどうかは、患者様の自由意思で決めていただくもので、決して強要されるものではありません。よって、治験に参加されなくても、その後の治療において何ら不利益を受けることはありません。
副作用の心配はないですか？

治験薬に限らず、薬は病気に対して効果が期待できると同時に、好ましくない作用（副作用）をもたらす場合があります。治験に参加いただく前にお渡しする説明文書には、それまでに見られた治験薬の副作用や予測される副作用が記載されています。しかし、製薬会社や医師も予測できない副作用が発現する可能性もあります。万一、副作用が発現した場合には、十分な治療や経過観察を行います。
治験に参加した場合の費用はどうなるのですか？

患者様の医療機関への支払いが全く無くなるということはありませんが、医療費の一部は製薬会社が負担しますので、患者様の支払いが軽減されることがあります。
治験に参加して、途中でやめることはできますか？

治験に参加されている間でも、治験を続けたくないと思われた時には、いつでも中止することができます。また、途中で治験を中止されても、その後の治療や検査に関して患者様が不都合や不利益を受ける事は一切ありません。
治験に参加している期間中、生活に制約はありますか？

治験の内容や病気の種類によっては食事、運動、飲酒、喫煙などが制限される場合があります。また、治験の計画で決められた期日に病院に来ていただいたり、入院していただくこともあります。
個人情報は保護されますか？

個人情報は厳重に保護されます。治験が行われる医療機関や関係者から外部に漏れることは一切ありません。
製薬会社や厚生労働省に提出される全ての治験の結果は、番号管理され個人を特定出来ないよう配慮されています。治験で得られた結果は、医療機関から薬を開発している製薬会社（製薬会社の外国の関連会社及び製薬会社と共同で治験を実施する学術団体等を含む場合もあります）に報告され、製薬会社が新しい薬として承認を得ることを目的に厚生労働省に提出します。また、医薬品について説明した添付文書としてまとめられたり、学会発表や医学雑誌などに掲載されたり、規制当局によるデータの分析などに利用されたりすることがあります。しかし、治験で得られた結果は、これら以外の目的で使用されることはありません。また、製薬会社や厚生労働省に報告される場合や医学雑誌などに発表される場合であっても、治験の結果は、治験の参加者を特定できないようにして提供され、治験の参加者の個人情報の保護には万全の配慮がなされています。