英国NICEが抗がん剤「レンビマ®」を甲状腺がん治療薬として推奨

レンバチニブは、血管内皮増殖因子受容体（VEGFR）であるVEGFR1、VEGFR2、VEGFR3や線維芽細胞増殖因子受容体（FGFR）のFGFR1、FGFR2、FGFR3、FGFR4に加え、血小板由来増殖因子受容体（PDGFR）のPDGFRα、KIT、RETなどの腫瘍血管新生あるいは腫瘍悪性化に関与する受容体型チロシンキナーゼに対する選択的阻害活性を有する経口投与可能な、自社創出の新規結合型チロシンキナーゼ阻害剤です。

現在、本剤は「レンビマ」の製品名で、甲状腺がんに係る適応で米国、日本、欧州、アジアなど50カ国以上で承認を取得しています。また、米国、欧州など40カ国以上で、腎細胞がん（二次治療）に対するエベロリムスとの併用療法に係る承認も取得しています。欧州での腎細胞がんに係る適応については「Kisplyx」の製品名で発売しています。

レンバチニブは、肝細胞がんに係る適応について、標準治療薬であるソラフェニブと有効性と安全性を比較する国際共同臨床第Ⅲ相試験（REFLECT/304試験）において、全生存期間について、ソラフェニブに対する統計学的な非劣性を証明し、主要評価項目を達成しました。レンバチニブの肝細胞がんに係る適応について、日本（2017年6月）、米国、欧州（同年7月）、中国（同年10月）、および台湾（同年12月）などにおいて承認申請を行いました。

さらに本剤については、腎細胞がん（一次治療）を対象とした、エベロリムスあるいはペムブロリズマブとの2つの併用療法に関して、臨床第Ⅲ相試験が進行中です。また、ペムブロリズマブとの併用による固形がん（子宮内膜がん、腎細胞がん、非小細胞肺がん、尿路上皮がん、頭頸部がん、メラノーマ）を対象とした臨床第Ⅰb/Ⅱ相試験および肝細胞がんを対象とした臨床第Ⅲb相試験が進行中です。また、日本において、ニボルマブとの併用による肝細胞がんを対象とした臨床第Ⅲb相試験を開始しました。

2009年に設立された旧Cancer Drugs Fund（CDF）は、新規抗がん剤への患者様アクセスを改善することを目的として、NICEにより「非推奨」とされた抗がん剤を中心に対象とする薬剤を評価後にリスト収載し、それらに対する費用を拠出してきました。しかしながら、財政負担の著しい増加に伴い、2016年7月29日より、新CDFを含むNICEの抗がん剤評価に関する新スキームの運用が開始されました。新たに承認を取得する全ての新規抗がん剤は、NICEにより評価されることとなり、旧CDFにリストされていた抗がん剤については、各社の判断で新スキームのもとでNICEの再評価を受けることができます。NICEによる評価は、最初に暫定的な評価案（Appraisal Consultation Document）として公表され、FADの公表を経て、最終ガイダンス（Final Guidance）として確定されます。「推奨」の場合には、NHS Englandから償還を受けることができますが、「非推奨」の場合には、Individual Funding Request（IFR）による一件審議となり、使用は大きく制限されます。推奨の可能性はあるもののエビデンスが不足していると判断された場合には「CDF下での限定的推奨」となり、最大2年間にわたりCDF下での暫定的なアクセスが確保されます。その後、新たに取得したエビデンスをもとにNICEによる再評価が実施され、最終的な「推奨」、「非推奨」の判断がなされます。